Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat prin programul său de autorizare accelerată un medicament pentru tratamentul colangitei biliare primare (CBP), în asociere cu acid ursodeoxicolic (UDCA), la adulţii care au avut un răspuns inadecvat la UDCA, sau ca monoterapie la pacienţii care nu pot tolera UDCA. CBP este o boală rară, cronică, autoimună a căilor biliare care afectează aproximativ 130.000 de americani, în special femei, şi poate provoca leziuni hepatice şi posibil insuficienţă hepatică dacă nu este tratată. În prezent, nu există niciun tratament care să vindece boala.
Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat prin programul său de autorizare accelerată un medicament pentru tratamentul colangitei biliare primare (CBP), în asociere cu acid ursodeoxicolic (UDCA), la adulţii care au avut un răspuns inadecvat la UDCA, sau ca monoterapie la pacienţii care nu pot tolera UDCA. CBP este o boală rară, cronică, autoimună a căilor biliare care afectează aproximativ 130.000 de americani, în special femei, şi poate provoca leziuni hepatice şi posibil insuficienţă hepatică dacă nu este tratată. În prezent, nu există niciun tratament care să vindece boala.
Colangita biliară primară, cauzează inflamarea canalelor biliare mici din ficat pe care, în cele din urmă, le poate distruge. Boala afectează în principal femeile cu vârste cuprinse între 35 şi 60 de ani. American Liver Foundation estimează că aproximativ 65 din 100.000 de femei au CBP în Statele Unite.
Aprobarea accelerată a FDA pentru medicamentul seladelpar, dezvoltat de grupul farmaceutic american Gilead Sciences, care va fi pus pe piaţa în Statele Unite sub numele de marcă Livdelzi, se bazează pe un studiu cu 193 de pacienţi, în care 62% dintre participanţii care au primit o combinaţie de medicament şi acid ursodeoxicolic (UDCA) au prezentat o îmbunătăţire a răspunsului biochimic după un an, a declarat compania .
Aproximativ 40% dintre pacienţii cu CBP la medicamentul generic UDCA ca primă linie de tratament, conform unui studiu efectuat anul trecut.
Tratamentul cu acest medicament a dus la normalizarea valorilor fosfatazei alcaline (ALP), un marker colestatic care este un predictor al riscului de transplant hepatic şi de deces, la 25% dintre participanţii la studiu la luna 12.
Această modificare nu a fost observată la niciun participant la studiu care a primit placebo.
Medicamentul este un agonist oral al receptorului delta activat de proliferatorul peroxizomului (PPAR)/agonist PPAR-delta sau delpar, este poziţionat pentru a contesta standardul actual de îngrijire a CBP, care este insuficient pentru multe persoane care prezintă un răspuns inadecvat la tratament, punându-le în pericol de afectare hepatică continuă.
Noul tratament a demonstrat un profil susţinut de eficacitate şi siguranţă în cadrul programului de dezvoltare de până acum, inclusiv o capacitate de a normaliza nivelurile ALP pentru unele dintre persoanele studiate cu CBP, a precizat grupul american.
Având în vedere că nivelurile ALP sunt recunoscute ca un marker surogat important al progresiei bolii în CBP, furnizorii de servicii medicale încep să considere normalizarea ALP drept un obiectiv al tratamentului acestei boli.
Utilizarea medicamentului nu este recomandată persoanelor care au sau dezvoltă ciroză decompensată, potrivit sursei citate.
Continuarea aprobării medicamentului pentru indicaţia aprobată poate fi condiţionată de verificarea şi descrierea beneficiului clinic în studiile viitoare de confirmare.
