O strategie de transplant cerebral cu potențial revoluționar: cercetătorii de la Stanford au reușit să încetinească boli neurodegenerative rare la șoareci.
O echipă de la Stanford Medicine a demonstrat, în premieră, că înlocuirea unei părți semnificative a celulelor imune din creier – microgliile – cu variante sănătoase genetic poate prelungi viața și îmbunătăți funcțiile motorii în cazul unor boli neurodegenerative rare, precum Tay-Sachs și Sandhoff. Studiul, realizat pe șoareci, deschide drumul către terapii mai sigure și mai accesibile pentru pacienți, evitând procedurile toxice și riscul de respingere asociate transplanturilor clasice.
Bolile Tay-Sachs și Sandhoff, ambele fatale în copilărie, sunt cauzate de mutații genetice ce împiedică lizozomii să descompună reziduuri celulare. În loc să înlocuiască întreg sistemul imunitar, cercetătorii au aplicat o metodă inovatoare, limitată la creier: au distrus doar microgliile defecte și au injectat direct în țesut celule sănătoase provenite de la donatori necompatibili genetic. Două medicamente au prevenit atacul imun, iar iradierea locală a permis celulelor noi să se integreze.
Rezultatele au fost remarcabile: după opt luni, peste 85% dintre microglii proveneau din celulele donate, iar șoarecii tratați au trăit aproape dublu față de grupul netratat. În plus, și-au păstrat comportamente exploratorii și coordonarea motorie mai mult timp, chiar dacă în final au dezvoltat paralizie parțială.
Analizele sugerează că microgliile sănătoase eliberează enzima lipsă în spațiul dintre celule, de unde este preluată de neuroni, protejându-i astfel de degenerare.
Metoda depășește trei mari obstacole ale transplantului cerebral: elimină necesitatea condiționării toxice a întregului organism, permite folosirea celulelor necompatibile genetic și evită apariția bolii grefă contra gazdă. Cercetătorii cred că, pe lângă bolile rare, strategia ar putea fi adaptată pentru afecțiuni mai comune, precum Alzheimer sau Parkinson.
„Am fost uimiți de eficiența metodei. Diferența dintre animalele tratate și cele de control a fost uriașă”, spune dr. Marius Wernig, coordonatorul studiului. Finanțarea a venit din partea mai multor instituții de cercetare și fundații, inclusiv California Institute for Regenerative Medicine și New York Stem Cell Foundation.
