În cazul pacienților cu scleroză multiplă, această „frână” rămâne activă prea mult timp, împiedicând celulele gliale (oligodendrocitele) să își îndeplinească rolul de reparare. Descoperirea deschide calea către terapii regenerative capabile să refacă mielina distrusă și să încetinească progresia bolii.
„Distrugerea mielinei este principala cauză a dizabilității în scleroza multiplă. Prin identificarea acestei frâne moleculare, am descoperit o posibilă cale de reactivare a programului natural de reparare al creierului”, a declarat Paul Tesar, directorul IGS și autorul principal al studiului, publicat în revista Cell.
Cercetătorii au identificat proteina SOX6 drept factorul care menține oligodendrocitele într-o stare imatură. Dacă acest mecanism este blocat, celulele nu mai reușesc să refacă mielina distrusă. Analizele efectuate pe țesuturi prelevate de la pacienți cu scleroză multiplă au arătat un număr neobișnuit de mare de celule rămase „înghețate” în această etapă, confirmând ipoteza oamenilor de știință.
Mai mult, în experimente pe modele de șoarece, folosirea unui tratament țintit – o oligonucleotidă antisens (ASO) – a redus nivelul proteinei SOX6. Rezultatul: în doar câteva zile, celulele blocate au început să se maturizeze și să refacă mielina pe axonii neuronilor.
„Acest lucru sugerează că oligodendrocitele din scleroza multiplă nu sunt distruse complet, ci doar ținute pe loc. Eliberarea frânei moleculare ar putea permite reluarea procesului natural de vindecare al creierului”, a explicat Jesse Zhan, coautor al studiului.
Descoperirea deschide noi perspective pentru dezvoltarea unor terapii regenerative care să completeze tratamentele actuale, în prezent incapabile să refacă mielina pierdută.
