Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a anunţat vineri că a finalizat revizuirea beneficiilor unui medicament pentru distrofia musculară Duchenne şi a concluzionat că eficacitatea acestuia nu a fost confirmată la pacienţii cu mutaţie de tip nonsens.
Această revizuire urmează unei reexaminări solicitate de compania care comercializează medicamentul după ce EMA a concluzionat la începutul acestui an că autorizaţia de introducere pe piaţă pentru acest medicament nu ar trebui reînnoită.
În urma unei reexaminări a datelor disponibile, Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA (CHMP) a confirmat recomandarea sa anterioară de a nu reînnoi autorizaţia condiţionată de introducere pe piaţă pentru medicamentul Translarna (substanţa activă ataluren).
Comitetul a concluzionat că eficacitatea medicameentului nu a fost confirmată.
Atunci când medicamentul a fost autorizat în 2014, existau incertitudini cu privire la eficacitatea sa, a declarat EMA publicat vineri.
Având în vedere lipsa de tratamente pentru pacienţii cu distrofie musculară Duchenne, medicamentul a primit autorizare condiţionată de introducere pe piaţă, iar producătorului medicamentului (PTC Therapeutics) i s-a solicitat să efectueze noi studii pentru a confirma pe deplin beneficiile acestuia.
De atunci, au fost efectuate două studii pentru confirmarea beneficiilor medicamentului. Primul nu a reuşit să confirme eficacitatea acestuia, dar a sugerat că un subgrup de pacienţi, cei cu un declin progresiv al capacităţii de a merge, ar putea fi mai sensibili la tratament. Prin urmare, a fost efectuat un al doilea studiu pentru a evalua efectul medicamentului la acest subgrup de pacienţi.
Acest al doilea studiu a comparat efectul medicamentului cu cel al unui placebo (un tratament fictiv) după 18 luni de tratament. Cu toate acestea, studiul nu a reuşit să demonstreze că medicamentul ataluren a avut un efect benefic la aceşti pacienţi, deşi era de aşteptat ca aceştia să beneficieze cel mai mult de tratament.
În plus, EMA a specificat că a reevaluat datele unui studiu care a comparat rezultatele asupra sănătăţii pacienţilor din două registre de pacienţi; un registru a inclus pacienţi trataţi cu acest medicament şi celălalt a inclus pacienţi care nu au fost trataţi cu acesta.
Cu toate acestea, Comitetul EMA nu a putut trage concluzii ferme cu privire la beneficiile medicamentului din aceste date, din cauza mai multor diferenţe între registre şi a prejudecăţilor care fac comparaţia neconcludentă, a indicat autoritatea europeană de reglementare din domeniul sănătăţii.
În plus, EMA a considerat că aceste date nu depăşesc rezultatele celor două studii post-autorizare care nu au confirmat beneficiile medicamentului.
Agenţia a specificat că în evaluarea sa a consultat părinţi de băieţi cu distrofie musculară Duchenne de diferite vârste, neurologi şi profesionişti din domeniul sănătăţii, şi că a luat în considerare informaţiile primite de la părinţi sau îngrijitori ai băieţilor afectaţi de această boală, organizaţii ale pacienţilor, organizaţii ale profesioniştilor din domeniul sănătăţii şi medici curanţi.
EMA a specificat că recunoaşte necesitatea unui tratament eficient pentru pacienţii cu distrofie musculară Duchenne, cu toate acestea, consideră că beneficiile medicamentului nu au fost confirmate. Prin urmare, Agenţia a recomandat ca autorizaţia de introducere pe piaţă să nu fie reînnoită.
Dacă această recomandare este confirmată de Comisia Europeană, medicamentul nu va mai fi autorizat în Uniunea Europeană (UE).
EMA este instituţia responsabilă de evaluarea medicamentelor pentru care companiile farmaceutice solicită autorizaţii de punere pe piaţă la nivel centralizat în Uniunea Europeană.
Decizia de autorizare de punere pe piaţă aparţine Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările experţilor EMA.
