O nouă cercetare evidenţiază potenţialul terapeutic al unei enzime în gestionarea tulburărilor legate de sistemul imunitar.
Miastenia gravis este o boală autoimună neuromusculară cronică, în care anticorpii blochează comunicarea dintre nervi şi muşchi, ducând la slăbirea muşchilor scheletici şi la oboseală extremă. Boala afectează cel mai frecvent muşchii ce controlează mişcarea ochilor, expresia facială, mişcarea braţelor, a mâinilor şi a picioarelor.
Prevalenţa globală este de 100-350 de cazuri la 1 milion de persoane, pacienţii putând avea dificultăţi la respiraţie, înghiţire, masticaţie şi vorbire. Se estimează că în România există diagnosticaţi.
Multe boli autoimune precum Miastenia Gravis, precum şi o serie de alte afecţiuni umane, rezultă din incapacitatea de a regla activitatea anticorpilor IgG (imunoglobulinele G) – colectiv, aceste boli sunt denumite patologii mediate de IgG.
Într-o cercetare publicată luni în revista , cercetătorii de la Universitatea Emory, din Statele Unite, au descoperit o familie de enzime care acţionează pentru a reduce patologiile IgG-mediate în boli precum miastenia gravis.
Descoperirile arată că o enzimă specifică (o endoglicozidază numită CU43) a fost deosebit de eficientă în tratarea acestor boli cauzate de anticorpi hiperactivi.
„Anticorpii umani, deşi sunt extrem de importanţi pentru organizarea unui răspuns imun la agenţii patogeni şi pentru combaterea bolilor, uneori provoacă ei înşişi boli – inclusiv boli autoimune”, spune Eric Sundberg, cercetător principal al studiului, specialist în biochimie la facultatea de medicină a Universităţii Emory, .
„Enzimele pe care le-am descoperit pot modifica anticorpii în aşa fel încât aceştia să nu mai provoace boli”, a indicat cercetătorul.
Oopţiune de tratament mai eficientă
Enzima nou descoperită a fost utilizată pentru a trata o serie de patologii diferite mediate de IgG la şoareci şi s-a dovedit a fi extrem de eficientă.
În comparaţie cu medicamentele aflate în prezent pe piaţă pentru tratarea miastenia gravis, noua enzimă s-a dovedit a fi mult mai eficientă în reducerea simptomelor şi la o doză mult mai mică – a fost nevoie de 4.000 de ori mai puţin de enzimă pentru a crea acelaşi efect biologic.
Pentru pacienţi, o doză mai eficientă şi mai mică ar putea însemna mai puţine efecte secundare şi opţiuni diferite pentru modul de administrare a medicamentului.
„Puterea acestei enzime este destul de remarcabilă în comparaţie cu tratamentele actuale pentru bolile autoimune şi, prin urmare, justifică luarea în considerare a dezvoltării ulterioare pentru tratamentul acestei clase importante de boli”, spune dr. Jeffrey Ravetch, imunolog la Universitatea Rockefeller, colaborator şi coautor al lucrării.
„Sperăm să valorificăm aceste rezultate promiţătoare la şoareci pentru a trece rapid la testarea clinică a acestei enzime la om”, spune Sundberg, care conduce şi Departamentul de Biochimie de la Emory.
Autorii spun că enzima ar putea fi potenţial utilizată pentru a trata o gamă largă de boli autoimune şi alte patologii mediate de IgG.
Potrivit Asociaţiei Naţionale Miastenia Gravis România (ANMGR), fondată în 2005, între 56.000 şi 123.000 de persoane în Europa.
Despre Miastenia Gravis
Boala „invizibilă”, Miastenia Gravis este o boală cronică neuromusculară care se manifestă prin oboseală severă la repetarea unei anumite mişcări şi slăbiciunea muşchilor voluntari ai corpului.
Aceasta boală provoacă simptome fizice complexe şi cronice care slăbesc musculatura corpului şi pot fi potenţial ameninţătoare de viaţă.
Afectând expresiile faciale, vederea, vorbirea, masticaţia, înghiţirea şi respiraţia, aceasta face ca mişcările zilnice să fie obositoare şi dificile. Fiind o boală rară, diagnosticarea ei rămâne dificilă.
Frecvenţa cazurilor este de 1 la 10.000 persoane, mai frecvent la femeile cu vârsta cuprinsă între 15 şi 30 ani şi la bărbaţii cu vârsta de peste 50 de ani, dar poate apare şi la copii.
Mai multe informaţii găsiţi pe site-ul
Despre Miastenia Gravis generalizată
Miastenia Gravis generalizată (gMG) este o boală autoimună rară şi cronică în care autoanticorpii IgG perturbă comunicarea dintre nervi şi muşchi, provocând o slăbiciune musculară şi potenţial ameninţătoare a vieţii pacienţilor.
Aproximativ 85% dintre persoanele cu MG evoluează spre gMG în decurs de 24 de luni, timp în care pot fi afectaţi muşchii din tot corpul. Pacienţii cu anticorpi AChR confirmaţi, reprezintă aproximativ 85% din totalul populaţiei cu gMG.
